OHSU inscribe a su primer participante de la Costa Oeste en un ensayo de edición genética por colesterol alto
Oregon Health & Science University ha inscrito al primer participante en la Costa Oeste en un ensayo clínico que utiliza edición genética para reducir una forma de colesterol alto conocida por aumentar el riesgo de infarto y accidente cerebrovascular.
El ensayo multicéntrico y abierto está evaluando la seguridad de una infusión única de una nanopartícula lipídica utilizando la edición genética CRISPR para inhibir la función de un gen asociado al colesterol.
“Tiene el potencial de transformar la vida de una persona con niveles peligrosamente altos de colesterol”, dijo el investigador del sitio de OHSU, Ahmad Masri, M.D., M.S., profesor asociado de medicina (medicina cardiovascular) en la School of Medicine de la OHSU. “El objetivo es proporcionar una terapia única que pueda administrarse a una persona y reducir su carga de colesterol durante las décadas siguientes.”
OHSU es el único centro de la Costa Oeste que inscribe participantes en el ensayo y uno de los 17 centros en el mundo que prueban el fármaco conocido como CTX310.
El estudio está reclutando a personas de entre 18 y 75 años que no pueden controlar las formas “malas” del colesterol, incluidos los triglicéridos y las lipoproteínas de baja densidad, o LDL, mediante el uso de medicamentos existentes como las estatinas.
La infusión única de nanopartículas CRISPR Cas9 induce una mutación en un gen hepático llamado ANGPTL3, apagando la producción de una proteína que normalmente dificulta la capacidad del cuerpo para eliminar el colesterol.
“Todos tenemos este gen”, dijo Masri. “Su función es, esencialmente, actuar como un sistema de frenos para ralentizar la eliminación del colesterol, lo cual es útil desde un punto de vista evolutivo para combatir el hambre.”
Sin embargo, un exceso de colesterol —especialmente LDL— puede acumularse en las arterias hasta el punto de aumentar el riesgo de infartos y accidentes cerebrovasculares. El colesterol alto es una amenaza para la salud que afecta a unos 86 millones de adultos en Estados Unidos, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EE. UU.
Si la nueva terapia génica resulta ser segura y eficaz, Masri afirmó que podría tener un impacto profundo en la salud humana.
“Si funciona de forma segura, podría ser una opción para cualquier adulto con LDL alto y mayor riesgo de arteriosclerosis”, dijo Masri. “Inicialmente, sería más útil para pacientes que no toleran estatinas u otros medicamentos alternativos — o que están tomando esos medicamentos y aún tienen colesterol alto.”
La primera participante inscrita en OHSU es una mujer de 54 años cuyo nivel de LDL es tan alto que se somete a un tratamiento especializado conocido como aféresis para eliminar el colesterol del torrente sanguíneo cada semana y controlar sus niveles. Masri dijo que los participantes iniciales son los más afectados por el colesterol alto y, por tanto, los más propensos a beneficiarse del nuevo tratamiento de edición genética.
El ensayo clínico está patrocinado por CRISPR Therapeutics.