La aprobación de la FDA de un medicamento para un trastorno genético poco frecuente ofrece esperanza a las familias
Credit: OHSU News
Eric Stewart tiene una enfermedad poco frecuente conocida como xantomatosis cerebrotendinosa (sigla en inglés, CTX). Su madre, Susan Stewart, lo trajo a OHSU para su diagnóstico y continúa abogando por las pruebas de detección y tratamiento para la CTX. Los investigadores de OHSU descubrieron biomarcadores esenciales para identificar y tratar la enfermedad, lo que llevó a un ensayo clínico en OHSU que, en febrero, culminó en la aprobación de la FDA de un tratamiento eficaz para los pacientes. (Cortesía)