La aprobación de la FDA de un medicamento para un trastorno genético poco frecuente ofrece esperanza a las familias
Gladis Reyes Pimentel, científica principal, trabaja en el laboratorio DeBarber. Investigadores de OHSU descubrieron biomarcadores esenciales para identificar y tratar la enfermedad CTX, lo que dio lugar a un ensayo clínico en OHSU que, en febrero, culminó con la aprobación de la FDA de un tratamiento eficaz para los pacientes. (OHSU/Christine Torres Hicks)
Investigadoras de OHSU descubrieron biomarcadores CTX.
De izquierda a derecha: Gladis Reyes Pimentel, científica principal; Sonja Connor, M.S., R.D., L.D., profesora emérita; Andrea DeBarber, Ph.D.; Jenefer DeKoning, científica principal; Maya Fowler, científica principal adjunta; e Igor Landais, Ph.D., director del sistema de calidad de VGTI. Investigadores de OHSU descubrieron biomarcadores esenciales para identificar y tratar la enfermedad CTX, lo que dio lugar a un ensayo clínico en OHSU que, en febrero, culminó con la aprobación de la FDA de un tratamiento eficaz para los pacientes. (OHSU/Christine Torres Hicks)
La aprobación de la FDA de un medicamento para un trastorno genético poco frecuente ofrece esperanza a las familias
Eric Stewart tiene una enfermedad poco frecuente conocida como xantomatosis cerebrotendinosa (sigla en inglés, CTX). Su madre, Susan Stewart, lo trajo a OHSU para su diagnóstico y continúa abogando por las pruebas de detección y tratamiento para la CTX. Los investigadores de OHSU descubrieron biomarcadores esenciales para identificar y tratar la enfermedad, lo que llevó a un ensayo clínico en OHSU que, en febrero, culminó en la aprobación de la FDA de un tratamiento eficaz para los pacientes. (Cortesía)
Andrew Chitty, M.B.A. (Courtesy)
Igor Landais, Ph.D. (OHSU)
Andrea DeBarber, Ph.D. (OHSU)
P. Barton Duell, M.D. (OHSU)
Researchers at OHSU discovered CTX biomarkers
From left: Gladis Reyes Pimentel, core scientist; Sonja Connor, M.S., R.D., L.D., professor emeritus; Andrea DeBarber, Ph.D.; Jenefer DeKoning, core scientist; Maya Fowler, assistant core scientist; and Igor Landais, Ph.D., VGTI quality system director. Researchers at OHSU discovered biomarkers essential to identifying and treating the disease CTX, which led to a clinical trial at OHSU that in February culminated in FDA approval of an effective treatment for patients. (OHSU/Christine Torres Hicks)
FDA approval of drug for rare genetic disorder gives families hope
Eric Stewart has a rare disease known as CTX. His mother, Susan Stewart, brought him to OHSU for his diagnosis and she continues to advocate for CTX screening and treatment. Researchers at OHSU discovered biomarkers essential to identifying and treating the disease, which led to a clinical trial at OHSU that in February culminated in FDA approval of an effective treatment for patients.
