Las personas con una cardiopatía frecuente pudieron usar una cantidad significativamente mayor de oxígeno al hacer ejercicio luego de tomar un fármaco en investigación en un ensayo clínico internacional. Así se destacó en un estudio publicado hoy en el New England Journal of Medicine. El descubrimiento también se presentó hoy en la conferencia de Insuficiencia Cardíaca de 2024 de la Sociedad Europea de Cardiología, en Lisboa, Portugal.
Oregon Health & Science University es parte del ensayo en fase 3 aleatorizado con doble ocultación que evalúa el fármaco experimental aficamten, desarrollado por Cytokinetics para tratar la forma obstructiva de miocardiopatía hipertrófica (sigla en inglés, HCM). De los 282 adultos que participan en el estudio, 19 se inscribieron a través de OHSU — el mayor número de todos los centros de estudio.
"Al tener más oxígeno disponible durante el ejercicio, los pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva pueden caminar, hacer tareas del hogar y otras tareas diarias con más facilidad", dijo el Dr. Ahmad Masri, M.S., cardiólogo coautor del artículo de hoy y director del Centro de Miocardiopatía Hipertrófica en el Knight Cardiovascular Institute de OHSU. "Los resultados de nuestro más reciente ensayo clínico indican que aficamten es un tratamiento prometedor para la HCM".
La HCM afecta alrededor de 1 de cada 500 personas y es una de las causas más comunes de muerte súbita en jóvenes y en atletas que, por lo demás, están sanos. Con frecuencia tiene por causa mutaciones genéticas hereditarias. La HCM ensancha músculos del corazón y dificulta que funcione como debería. Causa falta de aire y reduce la capacidad de hacer ejercicio. La forma obstructiva de HCM reduce la circulación de sangre desde el corazón.
Alrededor de la mitad de los participantes en el ensayo recibieron el fármaco en estudio, y la otra mitad recibió un placebo y sirvió como grupo de control del estudio. Los científicos midieron los niveles de oxígeno de los participantes mientras utilizaban cintas para correr o bicicletas. Quienes tomaron aficamten tuvieron un aumento significativo en su uso máximo de oxígeno: 1.7 mililitros por kilogramo por minuto más que quienes estaban en el grupo de control.
Tener un pico aumentado de uso de oxígeno puede mejorar la capacidad de un paciente para estar físicamente activo. Entre tanto, un uso reducido de oxígeno puede aumentar el riesgo de insuficiencia cardiaca, necesidad de trasplante de corazón y muerte.
Las opciones de tratamiento no farmacológico para la HCM obstructiva incluyen cirugía para retirar músculo excesivo del corazón. En 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos (sigla en inglés, FDA) también aprobó el mavacamten como el primer fármaco diseñado para tratar la causa subyacente de la HCM obstructiva. Sin embargo, es posible que el mavacamten aumente el riesgo de insuficiencia cardiaca y tiene interacciones con varios medicamentos de uso frecuente. Como consecuencia, los pacientes que consumen mavacamten deben someterse a intensos controles.
Durante la última década, OHSU se ha involucrado en muchos estudios de investigación que examinan nuevas opciones de tratamiento para la HCM. Ha sido un centro para numerosos estudios de mavacamten y participa en investigación de terapia génica. La universidad también participa actualmente en otros cuatro ensayos con aficamten que lo evalúan como tratamiento potencial para varias formas de HCM y en diferentes tipos de pacientes, incluso niños.
"Es un momento emocionante para tratar la HCM", dijo Masri. "En tanto que continuamos ofreciendo terapias tradicionales quirúrgicas y de procedimiento para la HCM, ahora también podemos ofrecerles a los pacientes otras opciones de tratamiento: terapias aprobadas recientemente por la FDA y terapias en investigación disponibles al participar en ensayos clínicos".
Esta investigación tuvo el respaldo de Cytokinetics.
Con el fin de garantizar la integridad de nuestra investigación y como parte de nuestro compromiso con la transparencia pública, OHSU regula, rastrea y gestiona activamente las relaciones que nuestros investigadores pueden mantener con entidades ajenas a OHSU. Con respecto a esta investigación, el Dr. Ahmad Masri ha recibido subvenciones de investigación de Cytokinetics y pagos por consultoría de Cytokinetics, MBS, Tenaya y BioMarin. Vea los detalles del programa sobre Conflictos de interés de OHSU para obtener más información sobre cómo gestionamos estas relaciones comerciales.