Annette Adkins no cree que sea una pionera.
Sin embargo, es posible que sea exactamente eso. Como una de las dos personas del país que se sometieron a un nuevo procedimiento terapéutico en las células cerebrales para tratar un tipo de epilepsia que no era tratable, la residente de Portland de 59 años de edad ya casi no sufre convulsiones desde que se sometió al procedimiento experimental el 26 de oct. en Oregon Health & Science University.
“Esto es una maravilla”, dice. “Puedo hacer cosas sin preocuparme por tener una convulsión cuando estoy fuera de casa. Estoy recuperando una vida más normal”.
Antes, soportaba unas 14 convulsiones al mes, y no tenía alivio con los medicamentos.
El procedimiento consiste en inyectar células nerviosas inhibidoras, llamadas interneuronas, en un punto focal preciso del cerebro para controlar las convulsiones. Mediante un procedimiento conocido como terapia de células neuronales NRTX-1001, el cirujano inyecta neuronas inhibidoras de alta pureza —derivadas de células madre humanas— en el cerebro.
Su cirujano, el Dr. Kim Burchiel, profesor de neurocirugía en la OHSU School of Medicine está acostumbrado a ser un pionero en el desarrollo científico de la atención médica. Hace tres décadas fue el primer cirujano en aplicar la estimulación cerebral profunda en los Estados Unidos para el tratamiento de los temblores asociados a la enfermedad de Parkinson.
Esta nueva intervención se utilizó primero en modelos con animales, incluidos primates no humanos, en el Oregon National Primate Research Center de OHSU. Burchiel dijo que llevará más tiempo y hacen falta más pacientes para saber si el procedimiento es realmente efectivo pero, mientras tanto, se siente gratificado de que Adkins haya encontrado algo de alivio.
“Merece una enorme parte del crédito por hacer algo que de verdad no se había hecho nunca antes”, dijo Burchiel. “Este es solo el comienzo. Aunque los estudios en animales parezcan sólidos y su efecto se extienda en al tiempo, llega un momento en que tiene que haber un primer paciente. Eso requiere mucha valentía y optimismo de parte del paciente”.
Las convulsiones se redujeron en más de un 90%
Adkins es una de las dos personas que se sometieron al procedimiento; el primero se realizó el año pasado en SUNY Upstate Medical University en Nueva York. Neurona Therapeutics, una compañía especializada en terapias biológicas con sede en San Francisco, desarrolló el NRTX-1001 y está organizando un ensayo en diferentes centros.
Durante la reunión anual de la American Academy of Neurology del mes pasado, el equipo de investigadores informó que ambos participantes se habían sometido al procedimiento sin riesgos, y que en ambos casos la frecuencia de las convulsiones se había reducido en un 90%.
“Annette está mucho mejor de lo que hubiéramos supuesto”, dijo el Dr. David Spencer, profesor de neurología en la OHSU School of Medicine e investigador jefe del ensayo clínico en OHSU. “Es alentador. Cuanto más tiempo transcurre, más datos tenemos para entender si funciona o no”.
En la mayoría de las personas con epilepsia se pueden reducir o eliminar las convulsiones con el uso de medicamentos. Sin embargo, en un tercio de las aproximadamente 50 millones de personas en todo el mundo que viven con epilepsia los medicamentos no son suficientes.
Para la mayoría de las personas con epilepsia resistente a los medicamentos, las intervenciones quirúrgicas pueden incluir implantar un estimulador eléctrico para frenar las convulsiones o extraer una pequeña porción del cerebro donde se inician las convulsiones.
En cambio, el nuevo procedimiento se considera una alternativa regenerativa.
“Es un enfoque novedoso no destructivo para el tratamiento de ciertos tipos de convulsiones, y creo realmente que es el futuro”, dijo Burshiel. “El objetivo es no eliminar nada, sino implantar estas células que controlan las convulsiones sin necesidad de extraer tejido celular”.
Las pruebas neurocognitivas realizadas a los dos primeros participantes durante el ensayo clínico en curso revelan que no hay ningún trastorno cognitivo y una mejora en las puntuaciones de memoria hasta el momento.
El procedimiento supone una infusión única de interneuronas que producen un tipo de neurotransmisor llamado GABA —ácido gamma-aminobutírico— que bloquea los impulsos sobreactivos entre las células nerviosas del cerebro. Se hace con anestesia general, con una pequeña incisión y la recuperación es relativamente rápida.
“Volvió a su casa al día siguiente”, dijo Burchiel.
Seguir su sueño
Hoy Adkins casi no tiene convulsiones y dice que mejoraron sus otros síntomas, como la fatiga —que sus médicos creen podría estar relacionada con los medicamentos inmunosupresores que debe tomar mientras las nuevas células de su cerebro generan conexiones prolongadas, pero que podrá dejar de tomar después de un año. Antes de su diagnóstico de epilepsia, Adkins acostumbraba a viajar como mochilera y caminar hasta 10 millas al día; hoy en día está caminando hasta tres millas diarias.
“Soy de esas personas que no se pueden quedar quietas”, dijo. “Ahora puedo caminar muchas más millas”.
Como farmacéutica, su afección la obligó a dejar su empleo porque en 2014 comenzó a tener convulsiones impredecibles, después de una infección viral. Ahora que continúa su recuperación, hace poco pudo disfrutar de ver a su nieta de un año en persona. Ella y su esposo, Brad Adkins, se conocieron cuando eran adolescentes en la región central de Oregón, y la pareja ya está haciendo planes que no podrían haber sido posibles con las convulsiones.
Brad, enfermero retirado, está trabajando en la preparación de una pequeña casa rodante, con una exquisita baranda de madera y cobre; una escalera interior que funciona con un sistema de poleas; un inodoro de compostaje; abrevaderos y tuberías para capturar el agua de lluvia y detalles elaborados en su interior y en el exterior del hogar de 360 pies cuadrados. Con el tiempo, la pareja tiene pensado ubicar la casa en un terreno grande y usarla como base de operaciones mientras recorren el país.
“Es nuestro sueño”, dijo.
Gracias a su coraje para ser una de las primeras en ser parte de una intervención médica nueva en OHSU, ese sueño pronto podría hacerse realidad.
El ensayo clínico cuenta con financiamiento parcial del California Institute of Regenerative Medicine.