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Estudio sin precedentes arroja resultados prometedores en relación con las enfermedades autoinmunes

OHSU inscribe a tres pacientes en estudio de terapia celular de ARN
Nizar Chahin, M.D., profesor asistente de neurología en la Escuela de Medicina de OHSU y director de tratamiento neuromuscular de OHSU Health. (OHSU/Christine Torres Hicks)
Nizar Chahin, M.D., profesor asistente de neurología en la Escuela de Medicina de OHSU y director de tratamiento neuromuscular de OHSU Health. (OHSU/Christine Torres Hicks)

Un nuevo tipo de terapia orientada al tratamiento de una enfermedad neurológica autoinmune debilitante muestra resultados prometedores en un ensayo clínico con 14 participantes, incluidos tres de Oregon Health & Science University.

El estudio fue publicado hoy en The Lancet Neurology.

Cartesian Therapeutics, una compañía de biotecnología que realiza ensayos en etapa clínica con sede en Gaithersburg, Maryland, organizó un ensayo clínico multisitio con un tipo de receptor de antígeno quimérico, o terapia de CAR-T, para el tratamiento de la miastenia gravis (MG) generalizada, una enfermedad autoinmune que puede causar debilidad, visión doble, problemas del habla, de masticación, de deglución y respiratorios.

Nizar Chahin, M.D.
Nizar Chahin, M.D. (OHSU)

“Realmente creo que va a ser un tratamiento revolucionario para la miastenia gravis, que afecta a varios miles de personas en todo el mundo”, dijo el coautor, el Dr. Nizar Chahin, profesor adjunto de neurología en OHSU School of Medicine y director del área de tratamientos neuromusculares en OHSU Health. “Tratamos a cientos de personas con esta afección en OHSU. La mayoría responde a los tratamientos existentes, pero de 10 a 20% de los casos —los que se conocen como refractarios— este nuevo tratamiento puede ofrece un alivio profundo”.

Es sin duda el caso de Kylie Swenson, una participante del ensayo clínico en OHSU de 39 años que vive en Central Point.

Kylie Swenson, de 39 años, participa en un ensayo clínico de OHSU y vive en Central Point. El ensayo clínico utiliza una forma de receptor de antígeno quimérico, o CAR-T, para tratar la miastenia grave generalizada, o MG, una enfermedad neurológica autoinmune debilitante. (Cortesía de Kylie Swenson)
Kylie Swenson, de 39 años, participa en un ensayo clínico de OHSU y vive en Central Point. El ensayo clínico utiliza una forma de receptor de antígeno quimérico, o CAR-T, para tratar la miastenia grave generalizada, o MG, una enfermedad neurológica autoinmune debilitante. (Cortesía de Kylie Swenson)

Swenson, tatuadora profesional y madre de dos, fue diagnosticada con MG cuando era adolescente y había sufrido durante años una extrema debilidad muscular, fatiga y pérdida de peso. Con el tiempo, su neurólogo en Medford la remitió a OHSU, donde Chahin la inscribió en el ensayo clínico de Cartesian. Se sometió a una serie de seis infusiones entre junio y septiembre del año pasado.

Desde enero empezó a notar mejorías constantes.

“Puedo caminar, puedo trabajar, ahora puedo levantar cosas casi con la fuerza de una persona normal”, dijo Swenson. “En este momento, está claro que funciona. Sé que todavía tengo la enfermedad, pero en este momento estoy disfrutando y esperando que con el tiempo llegue una cura”.

Este estudio fue financiado con el apoyo de Cartesian Therapeutics y el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de los Institutos Nacionales de Salud.

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